미국 연구진 유전자 편집 첫 시도

인체 내에서 특정 유전자를 찾아 자르고 붙이는 '유전자 편집' 시술이 세계 최초로 미국에서 이뤄졌다고 외국언론이 보도했습니다.그동안은 사람의 몸에 직접 시도된적은 없었다고 하는데요. 다양한 방식으로 연구실에서만 이루어졌습니다.모험이 아닐 수 없습니다. 다만 환자가 필요한 상황이라 수술이 시도 되었습니다.

미국 캘리포니아에 살고 있는 브라이언 머도라는 남성이 시술을 받았습니다.수십억 개의 복제된 교정 유전자와 자신의 체내에 있는 DNA를 잘라내기 위한 유전자 도구를 주입하는 방법인데요.

 

시술이 제대로 효과를 발휘하는지 징후는 한 달 후에 나타나며, 확실한 결과는 석 달 후 검사를 통해 최종 확인할 수 있습니다.
AP 통신은 만약 시술이 성공한다면 초보적 수준에 머물러 있는 유전자 치료에 획기적인 발전 계기가 될 것이라고 전했습니다.

 
애리조나의 44세의 헌터증후군(Hunter’s Syndrome)을 앓는 환자가 DNA내 결함을 교정하는 유전자 편집이라는 연구중인 치료법이 시도됐답니다. 이 환자는 이틀마다 통증이 있어 이로 인해 임상시험에 참가했구요.

 

헌터증후군은 드문 질환으로 이 같은 질환을 앓는 환자들은 점다당류(Mucopolysaccharides)라는 긴당물질을 분해하는 효소에 대한 유전명령(genetic instruction)이 없이 태어나 점다당류가 체내 쌓여 뇌와 기타 다른 인체기관을 손상시키며 심할경우 치명적일 수 있다.이 같은 치료법은 정교한 부위에서 DNA를 자르는 zinc finger nucleases 라는 두 개의 분자 가위를 함유하고 있으며 이를 통해 원하는 지시를 함유한 새로운 DNA를 만들어 환자의 유전자 코드내 삽입한다고 합니다.

 

유전자 편집은 이전에도 인체 대상으로 행해진 적이 있지만 당시에는 세포들을 체외로 가져와 편집을 하고 에러를 체크한 후 다시 체내로 가져다 준 것이지만 이 같은 방법은 골수 같이 일시적으로 제거후 다시 가져다 놓을 수 있는 장기에는 가능하나 간이나 심장 혹은 뇌 같은 장기들에서는 이 같은 방법을 사용하는 것이 불가능해 환자의 체내에서 시도되어야 한다고합니다.

 

크리스퍼 유전자 가위에 대해 알아보자

 

  유전자의 특정 부위를 절단해 유전체 교정을 가능하게 하는 리보핵산(RNA)기반 인공 제한효소. DNA를 자르는 절단효소(단백질)와 크리스퍼RNA(crRNA)를 붙여서 제작한다. 길잡이 역할을 하는 RNA가 DNA 염기서열 중 목표한 위치에 달라붙으면 단백질이 DNA를 잘라낸다.

 

 

2015년 7월 23일 미래창조과학부는 김진수 서울대 화학부 교수가 주도한 연구진이 혈우병 환자의 소변에서 세포를 채취한 뒤 유전자를 교정해 정상으로 되돌리는 데 성공했다고 밝혔다. 연구진은 혈우병 환자의 소변에서 세포를 채취해 역분화 줄기세포를 만든 뒤 크리스퍼 유전자 가위로 이 세포를 정상으로 되돌리는 데 성공했다

한편 김교수는 크리스퍼 유전자 가위에 대해 ‘유전자 조작’이나 ‘유전자 편집’이란 표현을 언론에서 자제해 달라고 호소하기도 했다. 크리스퍼 유전자 가위를 활용하는 연구를 영문으로 ‘게놈 에디팅(genome editing)’이라고 한다. 이를 언론이 유전자 조작 또는 편집 등 부정적인 어감의 용어로 번역하면서 일반 대중에 불필요한 오해와 반감을 불러일으키고 있다는 이유에서다.

김 단장은 “게놈 에디팅은 32억쌍의 염기로 구성된 인간 유전체에서 단 하나의 염기를 바꾸는 게 가장 일반적”이라며 “32억분의 1에 해당하는 변이를 놓고 조작이나 편집이라고 표현하는 것은 지나친 과장이자 오류”라고 지적했다